Trots att hjärtsvikt är bland de vanligaste orsakerna till sjukdom, har farmakologiska och mekaniska lösningar bara kunnat bromsa utvecklingen av sjukdomen. Dagens vetenskap har ännu inte ett botemedel, och det finns få terapeutiska metoder för patienter med framskriden hjärtsvikt.
Det finns ett starkt behov av att undersöka nya behandlingsmetoder av hjärtsvikt och genterapi kan vara ett möjligt alternativ. Genterapi innebär ingrepp i arvsmassan i syfte att reparera en skadad gen eller återställa dess normala funktion
Tidningen The Guardian har en artikel om Lee Adams från Hertfordshire som är den första patienten för en banbrytande studie på LVAD för att behandla hjärtsvikt med genterapi. Idag håller en mekanisk hjärtpump honom vid liv. Syftet med studien är att undesöka om genterapi eventuellt kan ersätta hjärttransplantationer. Nya framsteg i förståelsen av den molekylära grunden för hjärtsvikt i kombination med utvecklingen av genteknik innebär att hjärtsvikt kan vara möjlig att behandla med genbaserad terapi.
Sexton slumpvis utvalda patienter kommer att behandlas med en korrigerande gen som är tänkt att hjälpa deras hjärtan att slå starkare. Åtta av undersökningsgruppen kommer att få en placebobehandling. Terapin innebär att man injicerar en förändrad men ofarlig virus i blodet som eventuellt kan korrigera genen i hjärtmuskelcellerna. Genom behandlingen vill de öka nivåerna av ett protein som kallas SERCA2a som spelar en viktig roll i hjärtmuskelsammandragninarna kan öppna upp för en ny era med genterapi för behandling av hjärtsvikt.
Mer information
